מה הוא CRISPR ואיך משנים את ה-DNA בעזרתו?

תשובה

CRISPR-Cas9 הוא כלי עריכה גנטית שמאפשר לחתוך DNA בנקודה מדויקת ולשנות, להוסיף או למחוק קטעי גנים. הטכנולוגיה מבוססת על מנגנון הגנה טבעי של חיידקים נגד וירוסים: חיידקים שומרים "ספריית" DNA של וירוסים שהדביקו אותם ומשתמשים בה לזיהוי וחיתוך וירוסי עתיד. המדעניות ג'ניפר דאודנה ואמנואל שרפנטייה פיתחו שיטה לנצל את המנגנון לעריכה מדויקת ב-2012, ועל כך זכו בפרס נובל לכימיה 2020 . ה"מדריך RNA" (guide RNA) מוביל את אנזים Cas9 לאתר הרצוי בגנום, שם הוא חותך. לאחר מכן התא מתקן את החיתוך — לפעמים על ידי הכנסת רצף DNA חדש שמסופק מבחוץ. יישומים: טיפול ב תלסמיה (ב-2023, FDA אישר את הטיפול הראשון מסוגו) ו אנמיה חרמשית , חקר מחלות גנטיות, פיתוח גידולים עמידים למחלות. מחלוקות אתיות גדולות: מדען סיני יצר ב-2018 תינוקות ערוכי CRISPR — הדבר גרר גינוי עולמי ומאסר.